X染色體關聯性視網膜裂損症患者在青少年時期會逐漸喪失視力，主因是RS1基因突變造成，目前並沒有藥物達到治療效果，在本實驗中，我們採用幹細胞分化成為視網膜類器官，並搭配上超分子奈米粒子運輸基因編輯材料送入，期許達到治療效果。本研究以超分子奈米粒子將CRISPR/Cas9基因編輯系統及正常RS1基因共同運輸進入細胞來達成基因敲入。我們篩選出兩個最佳傳遞性之超分子奈米粒子載體並將其應用於細胞中，於其安全編輯位點實施基因敲入，接著以檢測敲入基因的正確性，並施以免疫螢光分析RS1蛋白表現。結果顯示，RS1/GFP基因成功敲入AAVS1位點中並能有效進行表現，因此我們進而測試該方法是否能應用於iPSC分化的視網膜類器官中，其也成功表現RS1/GFP 質體綠色螢光蛋白，總而言之，我們希望目前的研究結果可以作為未來開發遺傳性疾病基因治療法的藍圖，造福受疾病所困擾的病患。